七歲那年，德梅特里·馬克西姆（Demetri Maxim）永遠記得母親躺在病床上的模樣——因腎功能衰竭，她每周要接受三次透析治療，機器運轉的嗡鳴聲和消毒水的氣味，成了他童年最深刻的記憶。兩年后，母親接受了腎移植手術，生活逐漸回歸正軌，但命運并未就此放過這個家庭：馬克西姆被診斷出遺傳了多囊腎?。≒KD），這是一種可能讓他重復母親痛苦經(jīng)歷的遺傳性疾病。

在美國，慢性腎?。–KD）影響著約七分之一的人口，其中10%的病例由遺傳因素引發(fā)。馬克西姆從高中起便決心改變這一現(xiàn)狀。2021年，他在《自然》雜志上看到一項突破性研究：科學家利用CRISPR基因編輯技術，在小鼠模型中成功逆轉了多囊腎病。這項發(fā)現(xiàn)像一束光，照亮了他未來的道路。如今，他正在斯坦福大學攻讀計算生物學碩士學位，并在維韋克·巴拉（Vivek Bhalla）教授的指導下，專注于腎臟疾病的研究。

基因療法為PKD患者帶來了希望，但一個關鍵難題橫亙在前：如何將治療藥物精準送達病變的腎臟細胞？傳統(tǒng)的藥物遞送系統(tǒng)效率低下，且可能對健康組織造成損傷。為了攻克這一難題，馬克西姆在2022年創(chuàng)立了生物科技公司Nephrogen。這家初創(chuàng)企業(yè)結合人工智能與高通量篩選技術，開發(fā)出一種新型遞送系統(tǒng)，能夠像“智能導航”一樣，將基因編輯藥物精準送入腎臟病變細胞。

經(jīng)過三年的技術攻關，Nephrogen宣布其遞送系統(tǒng)的效率達到現(xiàn)有FDA批準載體的100倍。這一突破讓公司迅速嶄露頭角：在2025年的TechCrunch Disrupt創(chuàng)新大會上，Nephrogen從全球數(shù)百家初創(chuàng)企業(yè)中脫穎而出，成為入圍決賽的20個項目之一。這一榮譽不僅是對技術實力的認可，也為公司吸引了更多關注。

目前，Nephrogen正推進一項關鍵計劃：將新型遞送系統(tǒng)與自主研發(fā)的基因藥物結合，于2027年啟動臨床試驗。為了支持這一進程，公司已開啟400萬美元的種子輪融資。而馬克西姆本人，也將以受試者的身份參與研究——作為PKD患者，他長期承受著背部疼痛、頻繁就醫(yī)的困擾，現(xiàn)有藥物僅能通過增加排尿次數(shù)緩解癥狀，卻無法阻止病情惡化。他深知，一旦腎功能衰竭，自己將不得不依賴透析維持生命。

“這不是一個遙遠的目標，而是關乎無數(shù)患者生存質量的現(xiàn)實問題?！瘪R克西姆說。如果Nephrogen的方案成功，不僅意味著他可能徹底擺脫疾病的陰影，更將為全球數(shù)百萬PKD患者帶來新的治療選擇。2025年10月27日至29日，TechCrunch Disrupt大會將在舊金山舉行，屆時，更多關于Nephrogen的技術細節(jié)與創(chuàng)業(yè)故事將向公眾揭曉。